Инъекция генов в один глаз улучшает зрение в обоих
Генная инженерия добилась уникальных результатов в таком важнейшем разделе медицины как офтальмология. Использование модифицированных генов позволило затормозить и обратить вспять развитие болезни приводящей к слепоте в молодом возрасте от 20 до 30 лет. Ранее, наследственная оптическая нейропатия Лебера (LHON), вызываемая мутацией клеток сетчатки и вызывающая необратимую дегенерацию зрительного нерва, вела к практически полной слепоте и излечивалась менее, чем в 20% случаев.
Примечательно, что больные LHON у которых врачи смогли сохранить зрение, оставались слабовидящими с показателем остроты зрения 20/200 (самая большая буква на стандартной диаграмме зрения). LHON поражает одного человека из 30 тысяч, поэтому, методика предложенная учеными из Кембриджского университета, Университета Питтсбурга и Парижского Института зрения, поможет спасти зрение у тысяч людей по всему миру. Проходящая третий этап клинических испытаний методика генной терапии позволила успешно вылечить 37 пациентов, страдающих LHON.
Однако в ходе исследования и проведения клинических испытаний было выявлено еще одно удивительное свойство системы зрения человека. Инъекция мутированных генов проводилась в один глаз, однако значительное улучшение зрения было отмечено на обоих глазах у 78% испытуемых пациентов. Этот факт подтверждает гипотезу, что улучшение зрения на необработанных глазах могло быть вызвано переносом ДНК вирусного вектора из инъецированного глаза.
Новая методика лечения LHON основана на использовании модифицированного фрагмента ДНК rAAV2 / 2-ND4, способного заменить мутировавший в ходе заболевания фрагмент гена MT-ND4. Внедрение вирусного вектора осуществляется с помощью инъекции в стекловидное тело задней части глаза.
Для подтверждения теории о переносе ДНК внедренного путем инъекции в один глаз к другому, было проведено дополнительное испытание на макаках, с органами зрения схожими с человеческими. Спустя три месяца после введения в один глаз животных инъекции rAAV2 / 2-ND4, был проведен анализ различных частей глаза и мозга. В результате ДНК вирусного вектора была обнаружена в переднем сегменте, сетчатке и зрительном нерве необработанного глаза. Таким образом, неожиданное улучшение зрения, наблюдаемое на необработанных глазах, могло отражать межглазную диффузию rAAV2 / 2-ND4.
По мнению ученых, генная терапия предоставляет оптимальное решение для лечения множества наследственных болезней, вызванные изменением генов. В будущем и другие митохондриальные заболевания можно будет лечить с помощью той же технологии.
Источник: cam