Разработана инновационная методика редактирования генома

Генная инженерия преобразила современный мир, обеспечила решение многих социальных и экономических проблем. Однако наука не стоит на месте, ее развитие предвещает новые удивительные результаты, достигнутые через модификацию генов при помощи новейших технологий.

Несмотря на достижения современной науки, редактирующей геном путем изменения цепочки ДНК, существует ряд проблем и недостатков даже в таких мощных инструментах как CRISPR/Cas9. В частности методика приводит к частым ошибкам, вызванным невысокой точностью инструмента и имеет ряд ограничений. Коллектив ученых из Гарвардского университета предложил новый метод управления генами, обладающий высокой точностью и способный стать базой для следующего этапа генетической революции.

Новейшая методика получила название «prime editing» (праймированное редактирование) и была испытана на трансформации генетического материала человека и мышей. В ходе эксперимента ученые провели 175 разнообразных манипуляций с цепочкой ДНК, при этом была достигнута уникальная высокая точность изменений, со значительно более низким процентом ошибок, чем при старых методиках, таких как CRISPR.

Высокая точность нового метода позволила остановить и обратить вспять генетические мутации человека, вызванные серповидно-клеточной анемией и нейро-дегенеративной болезнью Тея-Сакса. По заверению разработчиков новый метод должен показать положительный результат в 89% патогенных генетических мутаций человека, что составляет около 67 тыс. разнообразных вариаций.

Теперь уже устаревшая методика CRISPR, несмотря на свои высокие возможности, является достаточно грубым инструментом, который можно назвать «молекулярными ножницами». Метод применяет способ разделения цепи ДНК в необходимом месте и либо сращивание с другой цепочкой, либо установку дополнительного участка ДНК.

Методику базовых редакторов можно сравнить с «молекулярными карандашами», которые стирают и рисуют одну из четырех компонент ДНК цепи (A, C, T, G), что исправляет мутацию. При этом не нарушается целостность цепочки, как это происходит при использовании метода CRISPR. Среди недостатков нового метода отмечается высокая цена и жесткие ограничения при проведении модификации.

Использование праймированного редактирования выводит редактирование цепочки ДНК на качественно новый уровень, превосходящий существующие методики. Новые инструменты позволяют обнаруживать заданные заранее последовательности генов и замещать их на «правильные» участки цепи. В результате эксперимента не было проведено ни одной ошибочной вставки, так как это исключается методикой праймированного редактирования. Также метод доступен для решения широкого универсального круга задач. Для повышения точности исполнения в методе используется тройное подтверждение. При возникновении проблем на каком то из трех этапов, процесс редактирования завершается.

В настоящее время решается задача доставки праймированного редактора в организм человека. Одновременно разработчики объявили, что новая методика не конкурирует с CRISPR-Cas9, а дополняет его.

Источник: cnet